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5.核酸药物(NucleicAcidDrugs)在新药研发领域,针对目标蛋白的靶向疗法已经成为主流,针对DNA突变的基因疗法也正如火如荼,而作为基因和蛋白质之间的桥梁,mRNA近年来正越来越受关注。除此之外,科学家们还发现在真核细胞中存在一种特有的基因沉默机制,它可以抵抗外来物质入侵、保护遗传信息的稳定性、调节生物体的各种机能,也被称为RNA干扰(RNAi)现象。RNAi机制由和教授于1998年首次发现,在2002年被Science杂志评为十大科学成就之首,在2006年获得诺贝尔生理学或医学奖。RNAi的发现极大拓宽了人类药物的来源和开发方向。如今,以siRNA(小干扰RNA)、miRNA(微小RNA)为主的寡核苷酸药物,和以mRNA治疗药物、mRNA疫苗和CRISPRRNA为主的核糖核酸药物,共同构成了核酸药物。大量研究表明,核酸及其降解物、衍生物具有良好的治疗作用,我们也正迎来mRNA药物、RNAi药物等的全新时代。核酸药理论上可以达到传统药物无法替代的效果,与小分子药物一样可以在细胞内发挥作用,甚至可以作用到细胞核并具有精确的靶向性,对于一些单基因疾病核酸药物也非常有优势。在全球精准医疗大时代下,不同基因差异或表达异常引起的疾病,理论上核酸药都可对其进行个性化开发。

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